Nel caso di terapia sperimentale oncologica interrotta, può sorgere il diritto al risarcimento se il paziente viene privato di una concreta possibilità di prolungare la vita o migliorarne la qualità. La mancata attivazione delle procedure per proseguire il trattamento può integrare responsabilità sanitaria. La Terza Sezione Civile chiarisce i confini della responsabilità medica nella somministrazione off-label di farmaci sperimentali: il beneficio clinico individuale prevale sul dato statistico aggregato.

La Corte di Cassazione affronta un caso paradigmatico all’incrocio tra sperimentazione clinica, continuità terapeutica e responsabilità sanitaria, offrendo principi destinati a orientare la prassi medico-legale nei trattamenti oncologici sperimentali (Corte di Cassazione, III civile, ordinanza 30 marzo 2026, n. 7615).

Il caso: la terapia sperimentale oncologica interrotta

Un paziente affetto da carcinoma prostatico metastatico partecipa, tra il 2011 e il 2014, a uno studio clinico di fase III sull’Ipilimumab presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria di un capoluogo toscano. Il trattamento produce risultati eccezionali: regressione delle metastasi, scomparsa del dolore, stabilizzazione del quadro complessivo.

Nel novembre 2014 la sperimentazione viene chiusa per mancato raggiungimento dell’obiettivo primario di efficacia sulla popolazione generale. I sanitari interrompono la somministrazione e, nonostante la successiva ripresa della malattia, omettono di attivare le procedure di accesso off-label previste dal D.M. 8 maggio 2003, optando per protocolli standard (chemio e ormonoterapia) rivelatisi inefficaci. Il paziente decede nel 2016.

Le eredi agiscono per il risarcimento del danno biologico e morale iure hereditatis, nonché per la perdita del rapporto parentale o, in subordine, per il danno da perdita di chance.

La decisione dei giudici di merito

Il Giudice di primo grado e la Corte d’Appello di Firenze riconoscono l’inadempimento dei sanitari, individuato nell’omessa attivazione dell’iter per la fornitura post-trial del farmaco. Escludono tuttavia il nesso causale diretto tra condotta e decesso — imputabile alla naturale progressione della neoplasia — e negano il risarcimento del danno da morte.

Accolgono invece la domanda subordinata: il paziente è stato privato di una chance seria, apprezzabile e consistente di vivere più a lungo o in condizioni migliori. La liquidazione, operata con criterio equitativo puro, viene fissata in 40.000 euro complessivi.

I ricorsi in Cassazione

Ricorso principale (Azienda e medici): si contesta l’interpretazione dell’art. 2 del D.M. 8 maggio 2003, sostenendo che i “dati delle sperimentazioni” richiesti per l’uso off-label debbano riferirsi ai risultati aggregati dello studio, non al singolo paziente. Poiché il trial era fallito, la prosecuzione sarebbe stata preclusa ex lege.

Ricorso incidentale (eredi): si lamenta la mancata qualificazione del danno come “danno da morte”, invocando il nesso causale tra interruzione e decesso, e si censura la liquidazione ritenuta inadeguata rispetto ai 168.000 euro richiesti.

Il dato clinico individuale prevale sulla statistica aggregata

La Corte respinge il ricorso principale con un’argomentazione di sistema. L’art. 3 del D.M. 8 maggio 2003 — che consente la richiesta di fornitura del farmaco sperimentale all’impresa produttrice — non subordina l’accesso al successo globale del trial, ma richiede che il trattamento abbia dimostrato efficacia e tollerabilità nel paziente richiedente.

“La norma richiede che il farmaco sia stato testato secondo rigidi protocolli scientifici, ma non esige che tali protocolli abbiano condotto a un esito positivo per la totalità o la maggioranza del campione.”

La risposta clinica eccezionale del paziente — documentata e incontestata — integrava pienamente il presupposto normativo, rendendo obbligatoria l’attivazione della procedura di fornitura post-trial.

Le linee guida non sono norme vincolanti

Richiamando la propria giurisprudenza consolidata (Cass. 34516/2023, 11208/2017, 13510/2022), la Corte ribadisce che le linee guida e i protocolli scientifici sono raccomandazioni che il medico deve adattare al caso concreto:

“Le linee guida non hanno rilevanza normativa o parascriminante (…) esse non eliminano la discrezionalità giudiziale, libero essendo il giudice di valutare se le circostanze del caso concreto esigano una condotta diversa.”

L’esito negativo della sperimentazione globale non può dunque giustificare l’inerzia del sanitario di fronte a un beneficio clinico individualmente accertato.

L’obbligo di continuità terapeutica

La Cassazione inquadra l’obbligo di attivare l’iter off-label nella posizione di garanzia del medico, specificazione del dovere costituzionale di tutela della salute:

“Nel momento in cui il medico riscontra che un trattamento — ancorché sperimentale e privo di efficacia statistica sulla classe globale — ha prodotto nel soggetto una regressione della malattia altrimenti inarrestabile, la posizione di garanzia si specifica come obbligo di attivazione delle procedure di accesso eccezionale all’uso del farmaco.”

Viene richiamato anche il precedente del Consiglio di Stato (n. 7097/2020) sull’idrossiclorochina, secondo cui “la cura deve essere costruita per la persona e con la persona”, riconoscendo al medico “tutta la responsabilità di valutare il singolo caso e di umanizzare e personalizzare la cura”.

Chance e danno da morte: distinzione strutturale

Il ricorso incidentale viene respinto nella parte in cui pretende di qualificare il pregiudizio come “danno da morte”. La Corte ribadisce la distinzione ontologica tra perdita anticipata della vita: richiede la prova che la condotta illecita abbia causato l’evento letale con probabilità prevalente e perdita di chance: ricorre quando vi è certezza che la condotta abbia privato il paziente di una possibilità — seria ma incerta nell’an e nel quantum — di sopravvivenza più lunga o di migliori condizioni.

“Connotato essenziale e al contempo limite della autonoma rilevanza giuridica della chance è l’insuperabile incertezza dell’evento che ne rappresenta il termine ultimo di riferimento.”

Nel caso di specie, la ripresa della terapia non avrebbe garantito la guarigione, ma solo una possibilità — apprezzabile e consistente — di prolungamento della vita.

La liquidazione equitativa della chance non segue criteri tabellari

Viene respinta anche la doglianza sulla quantificazione del danno. Le eredi invocavano l’aspettativa di vita media ISTAT (80,6 anni) come parametro, ma la Corte esclude che la chance possa essere liquidata come “quota” del bene vita:

“La chance non rappresenta una quota del “bene vita” sottratto, bensì un bene giuridico autonomo la cui valutazione non può essere condizionata da medie statistiche astratte e radicalmente distanti dalla realtà clinica di un paziente affetto da neoplasia metastatica.”

La somma di 40.000 euro, determinata con criterio equitativo puro, viene confermata come congrua rispetto alla serietà e consistenza della speranza negata.

Rilievi conclusivi

L’ordinanza si segnala per almeno tre profili di interesse sistematico:

• Amplia la portata applicativa del D.M. 8 maggio 2003, chiarendo che l’accesso compassionevole ai farmaci sperimentali non è precluso dal fallimento del trial, quando il singolo paziente abbia mostrato una risposta clinica positiva.
• Rafforza il principio di personalizzazione della cura, ponendo un argine all’applicazione acritica di protocolli standardizzati in presenza di evidenze individuali divergenti.
• Consolida la natura autonoma della chance come bene giuridico risarcibile, distinto dal danno da morte e sottratto a parametrazioni tabellari o statistiche.

Per i professionisti sanitari, il messaggio è chiaro: di fronte a un paziente che risponde positivamente a un trattamento sperimentale interrotto, l’obbligo di diligenza impone di esplorare ogni via legale di prosecuzione, inclusa la richiesta diretta al produttore. L’inerzia, anche se giustificata dal fallimento globale dello studio, può integrare responsabilità risarcitoria.

Avv. Sabrina Caporale